A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou, nessa quinta-feira (29), o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças com mais de 2 anos e peso a partir de 20 kg.
O medicamento é destinado a pacientes com diagnóstico de AME dos tipos 1, 2 ou 3, ou que tenham de uma a quatro cópias do gene SMN2.
A AME é uma doença genética que provoca a perda de neurônios motores, responsáveis pelos movimentos do corpo. A condição causa fraqueza e perda de massa muscular, podendo comprometer atividades como controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar. Em casos mais graves, também afeta os músculos envolvidos na respiração e na deglutição.
O risdiplam atua no gene SMN2, estimulando a produção da proteína SMN em sua forma completa. Com isso, o tratamento busca preservar os neurônios motores, reduzir os sintomas e retardar a progressão da doença.
Nova apresentação facilita o uso
O Evrysdi Go é apresentado em comprimidos revestidos, que podem ser ingeridos com água ou dissolvidos em água não clorada para administração em forma líquida.
Diferentemente da versão anterior do medicamento, a nova apresentação não exige reconstituição por profissionais de saúde nem treinamento específico dos cuidadores. O produto também pode ser armazenado em temperatura ambiente, sem necessidade de refrigeração.
Estudos clínicos
Um estudo com 41 bebês de 2 a 7 meses diagnosticados com AME tipo 1, considerada a forma mais grave da doença, apontou que 29% dos participantes (12 crianças) conseguiram sentar sem apoio por mais de cinco segundos após 12 meses de tratamento.
Outra pesquisa, realizada com 180 pacientes de até 25 anos com AME dos tipos 2 e 3, identificou uma pequena melhora na função motora entre aqueles que receberam o medicamento. Após 12 meses, a diferença foi de 1,6 ponto em uma escala de 100 pontos, em comparação com o grupo que recebeu placebo.